Trajtimi që po “mund” sindromën e rrallë! Shkencëtarët fusin gjenin IDS në trupin e një 3-vjeçari me “Hunter”

Një djalë trevjeçar me sindromën e rrallë Hunter ka treguar përmirësim të jashtëzakonshëm pasi mjekët në Manchester i futën një version të shëndetshëm të gjenit IDS që mungonte në qelizat e tij staminale për shkak të sëmundjes. Rasti është ende nën mbikqyrje por konsiderohet si më i suksesshmi deri më tani nga trajtimet e kësaj sindrome.

Një përparim i jashtëzakonshëm në mjekësi ka ndodhur në Manchester, ku një djalë trevjeçar nga Kalifornia, Oliver Chu, është bërë personi i parë në botë me sindromën e rrallë Hunter që trajtohet me një terapi të re gjenetike.

Kjo sëmundje e trashëguar shkakton dëmtime progresive të trupit dhe trurit dhe zakonisht është fatale para moshës 20 vjeç.

Në dhjetor 2024, mjekët në Royal Manchester Children’s Hospital i morën Oliverit qelizat staminale nga gjaku.

Në laborator në Londër, shkencëtarët futën në to një version të shëndetshëm të gjenit IDS, i cili i mungon pacientëve me sindromën Hunter.

Ky gjen i ri u fut duke përdorur një virus të modifikuar, i paaftë për të shkaktuar sëmundje.

Qelizat e “riparuara” iu rikthyen Oliverit me dy infuzione në shkurt 2025.

Këto qeliza munden të prodhonin vazhdimisht enzimën jetësore që ai më parë nuk e prodhonte dhe të parandalojnë përparimin e sëmundjes, madje edhe në tru, gjë që trajtimet ekzistuese nuk mund ta bënin.

Vetëm tre muaj pas trajtimit, Oliver tregoi përmirësim të dukshëm në të folur dhe lëvizje. Ai është bërë më aktiv, më i vëmendshëm dhe më i shoqërueshëm.

Më pas, analizat konfirmuan se ai tashmë prodhon qindra herë më shumë enzimë se sa prodhon një person i shëndetshëm.

Për herë të parë që nga diagnoza, Oliver nuk ka nevojë më për infuzionet javore, të cilat kushtonin rreth 300,000 euro në vit dhe nuk e mbronin trurin.

Mjekët thonë se Oliver po zhvillohet si një fëmijë normal, por theksojnë se testi i vërtetë është ndjekja gjatë dy viteve të ardhshme.

Deri tani, shenjat janë më të mira nga sa mund të imagjinoheshin.

Po ndodh...

00:00 Fjalëkryq

Skemë e lirë 5 dhjetor

23:16 POLITIKË

“Unë e ti Grida s’kemi folur me njëri-tjetrin”, Braçe emocionohet: Mamaja ime më thotë ke 12 vite që s’më rrit pensionin

23:14 AKTUALITET

Një tjetër adoleshent u vra, reagon nëna e Martin Canit: Mos na i merrni fëmijët

23:04 POLITIKË

'I vetmi Flamur që nuk di kush e ka ngritur flamurin', Bido-Nokës: Sa kushton kostumi yt është pasuria ime

22:59 POLITIKË

Lëvizja e Salianjit/ Prençi: U mbështet nga figura dinjitoze në PD!

22:52 POLITIKË

“Nuk e pranoj dot”/ Braçe del kundër ministrit të Financave: Po favorizojnë kompani të mëdha që i kanë borxhe shtetit

22:44 POLITIKË

A do e sfidojë Berishën për postin e kryetarit të PD? Flet Salianji

22:32 POLITIKË

Preç Zogaj: Berisha duhet të hapë rrugën për të rinjtë, nuk vjen dot kurrë më në pushtet!

22:23 POLITIKË

Mërtiri krahason sallat e foltoreve në Durrës dhe Mirditë: Te Salianji kishte 30-vjeçarë, me Berishën kishte vetëm pleq

22:14 POLITIKË

"PD tren me 2 lokomotiva?"/ Keltis Kruja: Jemi në udhëkryq, kryesia e partisë e fryrë

22:13 POLITIKË

Salianji i përgjigjet Berishës: Takimet i kam bërë me strukturat, PD të riformatohet

22:11 POLITIKË

Salianji “thumbon” Berishën: Rama nuk rrëzohet me muzikë poshtë zyrës

22:04 POLITIKË

Lëvizja “Salianji”/ Gazetarja: Ish-deputeti kërkonte një post në PD pas daljes nga burgu

21:58 POLITIKË

Foltorja e re Salianji-Alimehmeti/ Andi Bushati: Donkishoteske, Berisha e ka partinë bunker, nuk do ndihmën e këtyre...

Dua të lexoj më shumë lajme